第62屆歐洲腎臟協會大會：新型共價可逆BTK抑制劑 - asiasworldcity.hk

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6月9日，在第62屆歐洲腎臟協會大會（ERA 2025）上，港股創新藥企雲頂新耀（HKEX: 1952.HK）通過集中口頭報告，發佈了其擁有全球權益並自主臨牀開發的新型共價可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑 EVER001膠囊治療中國原發性膜性腎病（primary membranous nephropathy，pMN）患者的一項1b/2a期研究的初步結果，數據顯示EVER001在原發性膜性腎病的患者中有效且耐受性良好，支持其具有治療以蛋白尿爲特徵的自身免疫性腎小球疾病的潛力。雲頂新耀首席執行官羅永慶表示，迄今爲止，全球尚無藥物獲批用於原發性膜性腎病的治療，作爲一款潛在同類最佳產品，EVER001有望爲全球逾1000萬患有原發性膜性腎病、IgA腎病、微小病變性腎病（MCD）、局竈節段性腎小球硬化（FSGS）和狼瘡性腎炎（LN）等疾病的患者提供更多治療選擇，“非常高興看到EVER001臨牀試驗階段性數據的積極結果首次在國際學術大會上公佈，這款新一代BTK抑制劑在治療原發性膜性腎病患者中展現出療效，且總體安全性和耐受性良好，我們將繼續加速推進EVER001的全球臨牀開發，以更快速度滿足患者的迫切臨牀需求。”業內人士指出，BTK靶點正成爲全球自身免疫性疾病藥物開發的關鍵通路，具備較高的技術壁壘與商業轉化價值，EVER001在目前的臨牀研究中已顯示出用於自身免疫性腎臟疾病的高治療潛力；其完全由雲頂新耀獨立推進臨牀工作並取得積極成果，展現出強大的臨牀開發能力；雲頂新耀擁有EVER001用於腎病的全球權益，有望填補全球腎病治療空白，後續可能向全球市場展開出海授權（BD）合作，EVER001有望成爲其繼耐賦康®之後的下一款國際化腎病重磅產品，雲頂新耀憑藉多管線佈局正在領跑腎科創新療法賽道。EVER001最新臨牀積極結果：展現顯著免疫學完全緩解率，80%患者獲臨牀緩解在此次ERA 2025大會上口頭報告展示的EVER001治療原發性膜性腎病的1b/2a期臨牀試驗爲一項正在進行中的中國研究，用於評價EVER001以蛋白尿爲特徵的腎小球疾病的中國患者中的安全性、療效、藥代動力學和藥效學。共有31名經腎臟活檢證實的抗-PLA2R自身抗體陽性的原發性膜性腎病患者分別入組低劑量組和高劑量組，接受EVER001共36周的治療。截至2024年12月17日，1b/2a研究收集到了更多患者的更長期數據，其中低劑量組10位患者隨訪至52周，高劑量組10位患者完成了24周治療。EVER001在治療抗-PLA2R抗體陽性的原發性膜性腎病（PMN）患者中表現出快速且顯著的療效，低劑量和高劑量組在24周時抗-PLA2R抗體降幅均達93%左右，免疫學完全緩解率分別達76.9%和81.8%；蛋白尿水平在低劑量組36周時下降78.0%（療效維持至52周），高劑量組24周時下降70.1%，且80%患者達到臨牀緩解。安全性良好，未觀察到其他共價非可逆BTK抑制劑的典型不良反應，提示EVER001有望成爲PMN的潛在突破性療法。北京大學第一醫院趙明輝教授表示，作爲新一代BTK抑制劑，EVER001具有共價可逆的優勢、較好的選擇性、較強的靶點結合能力、以及較少的脫靶毒性等，在原發性膜性腎病中展現了治療潛力。“在第62屆歐洲腎臟協會年會上公佈的EVER001的1b/2a期研究初步結果顯示，EVER001在高低兩個劑量組中均表現出較快的抗-PLA2R自身抗體下降和較好的蛋白尿改善，同時安全性和耐受性良好。“趙明輝說，目前，全球尚未有藥物獲得批准用於原發性膜性腎病的治療。傳統免疫抑制劑治療效果相似，但有些藥物停藥後易復發，且伴隨不良反應。因此，我們希望推進EVER001的臨牀試驗，爲患者帶來更多治療選擇。”有望填補全球腎病治療空白：覆蓋千萬患者市場，瞄準五大適應症目前，原發性膜性腎病是僅次於IgA腎病的原發性腎小球疾病，在中國的患者總數約爲200萬，歐美及日本合計超過22萬人，逾三分之一患者最終將進展爲終末期腎病。該疾病尚無獲批治療藥物，長期依賴傳統免疫抑制方案，存在複發率高、毒副作用大等臨牀痛點。EVER001在早期臨牀中展現出差異化療效及良好安全性，有望成爲全球同類最佳藥物。此外，EVER001未來也將佈局IgA腎病、微小病變性腎病、局竈節段性腎小球硬化和狼瘡性腎炎等多種自身免疫性腎臟疾病。據估算，全球範圍內上述五種適應症患者總數已超過1000萬（含膜性腎病）：其中，IgA腎病中國患者約500萬，歐美及日本約50萬；微小病變性腎病患者在中國約100–200萬，歐美日約4萬；局竈節段性腎小球硬化患者在中國約50–100萬，歐美日約8萬；狼瘡性腎炎中國患者約40–60萬，歐美日約8萬。更值得關注的是，雲頂新耀擁有EVER001用於腎病的全球權益。BTK靶點在免疫系統中作用廣泛，用於自身免疫病的BTK抑制劑仍是藍海，相較於腫瘤領域的BTK抑制劑，這類BTK抑制劑對安全性要求更高。業內認爲，EVER001作爲機制新穎的共價可逆BTK抑制劑，基於龐大的患者人羣、迫切的臨牀需求、突出的療效兼具安全性，具有較高的全球交易價值，未來很可能達成重磅出海授權合作，該產品有望成爲中國首個出海的自身免疫性腎臟疾病領域的創新藥。雲頂新耀可通過該產品確立在腎病領域的全球領導地位，並撬動更大的自身免疫疾病市場。此外，在本次國際學術會議上，雲頂新耀全球首個且唯一完全獲批IgA腎病適應症的對因治療藥物耐賦康®也發佈了9項最新研究進展，結果顯示其全面支持“對因治療、儘早治療、全部治療”的IgA腎病新管理策略，鞏固其一線基石治療領導地位。目前耐賦康®已獲中國、美國和歐洲完全批准用於IgA腎病治療，受到國內外權威指南推薦。通過EVER001與耐賦康®在產品端的協同，結合正在開發中的Gd-IgA1診斷試劑，雲頂新耀正逐步搭建起腎科“診療一體化生態圈”，已經確立了差異化優勢和專科腎科領域的全球領導地位。未來，隨着耐賦康®商業化放量速度和後續管線拓展推進，有望釋放出更大的市場潛力和商業價值。本文來源：財經報道網

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